Uutiset

Geeniterapia kuplavauvoille

Geeniterapia kuplavauvoille

Kuplivauvojen immuunikato voidaan hoitaa geeniterapialla

Geeniterapia saattaa pystyä korjaamaan erittäin harvinaisen SCID (”vakava yhdistetty immuunikato”) immuunipuutoksen ns. ”Kuplavauvoilla”. Bobby Gaspar ja Adrian Thrasher Lontoon University Collegestä (UCL) kertovat lehden "Science Translational Medicine" nykyisessä numerossa kahdesta tutkimuksesta, joissa kokeellisen geeniterapian avulla useita lapsia kärsi erittäin harvinaisesta immuunijärjestelmäsairaudesta, vähintään yhdeksän vuotta voisi elää suhteellisen vailla valituksia pitkään.

SCID-potilaat kärsivät muun muassa T-lymfosyyttien toimintahäiriöistä tai puutteesta, mikä aiheuttaa immuunijärjestelmän merkittävän heikkenemisen, UCL: n tutkijat raportoivat. Tauti johtuu synnynnäisestä geneettisestä vikasta, ja sen seurauksena sairastuneiden immuunipuolustus on lähes kokonaan eliminoitu, mikä tekee heistä erittäin alttiita kaikenlaisille infektioille. Oman suojelemisensa vuoksi potilaat eristetään steriilissä rakossa lapsuudesta, josta nimi "Bubble Baby" tulee. Britannian tutkijoiden mukaan SCID-sairaudet johtavat potilaan kuolemaan ilman lääketieteellistä hoitoa muutamassa kuukaudessa. Kehitys- ja kasvuviiveet, toistuvat infektiot, etenkin hengitysteiden alueella (keuhkokuume) ja krooninen ripuli ovat tyypillisiä merkkejä SCID-taudista.

Bobby Gaspar ja Adrian Thrasher raporttivat nykyisessä julkaisussaan kahta tutkimusta, joissa tutkittiin sairauden etenemistä 16 ”kuplavauvalla” kokeellisen geeniterapian aikana. Immuunikatoisuuden korjaamiseksi tutkijat poistivat verta muodostavat kantasolut lasten luuytimestä ja lisäsivät soluihin ehjät geenit. Geneettisesti muunnetut kantasolut siirrettiin sitten uudelleen potilaille, jotka olivat 4 kuukauden ja neljän vuoden välillä, toivoessaan immuunijärjestelmän korjaamista. UCL: n tutkijoiden mukaan uusi hoitomenetelmä on osoittanut toivotun menestyksen 13: lla lapsesta 16: sta. Vaikka hänen immuunijärjestelmänsä ei saavuttanut normaalia suorituskykyä, alttius infektioille heikkeni merkittävästi ja potilaat pystyivät elämään suhteellisen oireettoman elämän, brittiläiset tutkijat raportoivat. Bobby Gasparin ja Adrian Thrasherin mukaan lasten ei enää tarvinnut elää steriilissä rakossa, he voivat käydä normaalissa koulussa ja nauttia arjesta ystäviensä kanssa. Kahdelle tutkimuksen 16 osallistujasta uusi hoito oli kuitenkin lopetettava teknisistä syistä, ja he saavat nyt keinotekoisesti annettavaa entsyymiä, jonka immuunijärjestelmältä puuttui terveydentilansa vakauttamiseksi, tutkijat raportoivat tieteellisessä lehdessä "Science Translational Medicine".

Tutkijoiden mukaan yhdellä lapsista kehittyi leukemia (verisyöpä) osana geeniterapiahoitoa, jota tulisi pitää vakavana vasta-aiheena. Samanlaisia ​​vaikeuksia on jo esiintynyt geeniterapiayrityksissä Ranskassa, ja ne ovat ilmeisesti riski, jota ei pidä aliarvioida uudella menetelmällä, tutkimuksen tekijöiden mukaan heidän nykyisessä julkaisussaan. Nykyisten tutkimusten kohteena olevalla lapsella kemoterapia aloitettiin heti syöpäsolujen kasvun estämiseksi. Leukemiavaarasta huolimatta SCID-hoidon tutkimuksella on suuria toiveita geeniterapiaan. Nykyisiä tutkimuksia koskevissa kommentteissa esitetyn esityksen mukaan tätä käytetään jo Ranskassa, Italiassa ja Yhdysvalloissa. Geneettisesti muunnettuja veren muodostavia kantasoluja ei ole vain mahdollista siirtää potilaan omasta luuytimestä, vaan myös luovuttajan kantasoluja voidaan käyttää, UCL: n tutkijat raportoivat. Asiantuntijoiden mukaan tämä ei kuitenkaan välttämättä ole täysin ongelmatonta, koska on olemassa vaara, että keho hylkää vieraat solut. Kehon omien kantasolujen käyttäminen tuo merkittäviä etuja, Bobby Gasparin ja Adrian Thrasherin mukaan. (Fp)

Lue myös:
Verisairaus: geeniterapia, jolla on sivuvaikutuksia
Kantasoluilla hoidettu maksasairaus
Harvinaisen lyhytaikaisen hiukkasen geneettinen vika

Kuva: Gabi Schoenemann / pixelio.de

Tekijä ja lähde


Video: Puhaltaa kuplia - Tiddlytubbies - Teletapit täysi Episodi (Marraskuu 2020).